Complex(טיפול בפרכוסים בלתי נשלטים במכלול טרשת קרשתית)

כן. כדי להיות זכאים להשתתף במחקר, על המשתתפים להיות במצב של שליטה בלתי מספקת בפרכוסים ולהיות עם היסטוריה של טיפול בשתי תרופות נוגדות פרכוסים לפחות (אם כי ניתן לחרוג מכלל זה עבור משתתפים צעירים). מחקר TrustTSC יאפשר הרשמה של משתתפים הנוטלים בו-זמנית מגוון תרופות, לרבות *EPIDIOLEX®/ EPIDYOLEX.

_{*EPIDIOLEX / EPIDYOLEX הוא סימן מסחרי של GW RESEARCH LIMITED.}

אם דרוש לכם סיוע כספי כדי להגיע לביקור מחקר חובה, יוזם המחקר יספק שירותי הסעה או החזר הוצאות נסיעה סבירות עבור המשתתף והמטפל.

במסגרת מחקר זה, המשתתפים יהיה בטיפול הרופא המנהל את המחקר. עם זאת, משתתפים יכולים להמשיך לבקר אצל הרופא הרגיל שלהם, ויש לשלוח אליו הודעה לגבי הטיפול שלכם ומצבכם במהלך המחקר.

ההחלטה מי מקבל גנקסולון ומי מקבל פלסבו בתקופת הטיפול של המחקר תהיה אקראית לחלוטין, עם סיכוי של 50% לקבל גנקסולון. במהלך תקופת המחקר, התרופה הניסיונית תהיה תחת סמיות (לא ידועה) עבור רופא וצוות המחקר, יוזם המחקר, המשתתפים והמטפלים. לאחר תקופת הטיפול בת 16-השבועות בסמיות כפולה, כל המשתתפים שישלימו את המחקר עד שלב זה יוכלו לבחור אם לקבל גנקסולון במהלך שלב התווית הפתוחה של המחקר. במהלך שלב התווית הפתוחה, כל המשתתפים יקבלו גנקסולון.

יכולים להשתתף במחקר אנשים בגיל שנה עד 65 עם אבחנה קלינית או מוטציונית של TSC, במצב של שליטה בלתי מספקת בפרכוסים ועם היסטוריה של טיפול בשתי תרופות נוגדות פרכוסים לפחות. בנוסף המשתתפים במחקר הנוכחי לא יכולים להיות רשומים לשום מחקר אחר עם מוצר ניסיוני שבו קיבלו טיפול במהלך 30 הימים שלפני ההשתתפות במחקר TrustTSC.

מומלץ לבקר ב-clinicaltrials.gov או ב-EudraCT או לשאול את הרופא המטפל אם ההשתתפות במחקר מתאימה לכם או לילדכם.

לפני הרשמה למחקר, על המשתתפים לעבור תהליך מיון מוקדם, שבו רופא המחקר ישאל שאלות לגבי ההיסטוריה הרפואית והיסטוריית הפרכוסים, כדי להחליט אם אתם מהווים מועמד/ת מתאים/ה למחקר. תתבקשו לעקוב אחר הפרכוסים שלכם / של ילדכם (כולל סוג ומספר הפרכוסים בכל יום, והימים שבהם לכם או לילדכם לא היו פרכוסים) במשך ארבעה שבועות.

המשתתפים יוקצו באופן אקראי למחקר הקליני ויקבלו גנקסולון או פלסבו (חומר שאינו פעיל), בנוסף לטיפול התרופתי הרגיל שלהם נגד פרכוסים. התרופה תינתן שלוש פעמים ביום כנוזל לשתייה, ויש ליטול אותה עם מזון. כל יתר התרופות חייבות להישאר במינון קבוע במהלך המחקר הקליני, אלא אם רופא מחליט כי שינוי במינון מתחייב מסיבות רפואיות.

לכל התרופות עלולות להיות תופעות לוואי. באופן כללי, מחקרים קליניים שבוצעו עד היום הראו כי גנקסולון היא תרופה נסבלת היטב. מעל 1,900 אנשים בגילאים של 4 חודשים ועד 88 שנים נטלו גנקסולון, חלקם למשך ארבע שנים. תופעות לוואי נפוצות כוללות ישנוניות, סחרחורת ועייפות.

אחת המטרות החשובות של מחקר TrustTSC הוא לוודא שהתועלות הבריאותיות של גנקסולון עולות על כל סיכון או חוסר נוחות אחרים כתוצאה מתופעות לוואי. לפני כניסה למחקר, המשתתפים יקבלו מידע מפורט יותר על תופעות הלוואי הידועות של הטיפול בגנקסולון על בסיס מחקרים קודמים, ותהיה לכם אפשרות לדבר על תופעות הלוואי האפשריות עם רופא המחקר שלכם.

במהלך המחקר, תתנהל השגחה קפדנית על הבריאות והרווחה שלכם. אם יש לכם חששות ספציפיים או שאתם סבורים שאתם סובלים מתופעת לוואי, תוכלו לשוחח בכל עת עם צוות המחקר.

מחקרים קודמים מצביעים על כך שלגנקסולון עשויה להיות יכולת להפחית את הפרכוסים הקשורים ל-TSC. מטרת המחקר היא לגלות אם גנקסולון יעילה יותר בהפחתת פרכוסים, בהשוואה לפלסבו, והאם קיימים יתרונות אחרים הקשורים לטיפול בגנקסולון במטופלים עם Marinus. TSC אינם יכולים להבטיח הטבות כלשהם למשתתפים במחקר זה.

חצי מהמשתתפים במחקר יוקצו לקבוצת הביקורת שתקבל פלסבו, ולא יקבלו את התרופה הניסיונות גנקסולון. מומלץ לשאול את הרופא שלכם אם ההשתתפות במחקר מתאימה לכם.

מחקרים קליניים הם מחקרים המשמשים לקידום ההבנה לגבי מחלה ולמציאת דרכים טובות יותר לטפל במחלות, כגון אפילפסיות על רקע גנטי. חוקרים משתמשים במחקרים קליניים כדי ללמוד אם תרופה פוטנציאלית היא בטוחה ויעילה.