Tratamiento para convulsiones no controladas causadas por el complejo de esclerosis tuberosa

Sí. Para poder ser elegidos, los participantes no deben tener un control adecuado para tratar las convulsiones y deben haber recibido tratamiento anteriormente con al menos dos medicamentos anticonvulsivos, aunque hay excepciones para los participantes más jóvenes. El estudio TrustCET (TrustTSC) permitirá la participación de personas que tomen una gama completa de medicamentos concomitantes, entre los que se incluyen *EPIDIOLEX®/ EPIDYOLEX.

_{*EPIDIOLEX / EPIDYOLEX es marca registrada de GW RESEARCH LIMITED.}

Si necesita ayuda económica para poder ir a alguna consulta que sea necesaria para el estudio, el patrocinador le ofrecerá servicios de transporte o le reembolsará los gastos de viaje que sean razonables tanto para el participante como para la persona que lo cuida.

En este estudio clínico, los participantes serán examinados por el médico que realiza el estudio. Sin embargo, también deberían seguir acudiendo a la consulta del médico habitual, a quien se le debería informar acerca del tratamiento y el estado del participante durante el estudio.

La selección llevada a cabo para decidir a quién se le administra ganaxolona o placebo en el período de tratamiento del estudio es completamente aleatoria y cada participante tendrá un 50 % de probabilidades de recibir ganaxolona. Durante el período de tratamiento, el médico y personal del estudio, el patrocinador, los participantes y los cuidadores desconocen la medicación que se le está aplicando. Una vez transcurrido el tratamiento doble ciego de 16 semanas de duración, todos los participantes que hayan completado este período tendrán la opción de recibir ganaxolona durante la fase abierta del estudio. En la fase abierta del estudio, todos los participantes recibirán ganaxolona.

Podrán participar en este estudio las personas de entre 1 y 65 años de edad que tengan un diagnóstico clínico o mutacional de CET, no tengan un control adecuado para tratar las convulsiones y hayan recibido tratamiento anteriormente con al menos dos medicamentos anticonvulsivos. Además, los participantes no podrán ser parte de otro estudio de un producto de investigación en el que hayan recibido tratamiento dentro de los 30 días anteriores al inicio del estudio TrustCET (TrustTSC).

Para obtener más información, visite clinicaltrials.gov o EudraCT, o pregunte a su médico si considera conveniente que usted o su hijo participe en este estudio.

Antes de inscribirse en el estudio, los participantes deberán someterse a un proceso de preselección en el que el médico del estudio les hará preguntas sobre su historial médico y de convulsiones para comprobar si son buenos candidatos para el estudio. Se les pedirá que hagan un seguimiento de sus convulsiones o las de su hijo (que incluya el tipo y el número de convulsiones que sufre cada día, así como los días en los que no aparezcan) durante cuatro semanas.

A los participantes se les asignará de manera aleatoria la administración de ganaxolona o de un placebo (es decir, una sustancia no activa), además de los medicamentos anticonvulsivos que toman habitualmente. El fármaco se administrará tres veces al día en forma de líquido bebible y deberá tomarse con alimento. El resto de medicamentos se deberán seguir tomando como hace habitualmente mientras participe en el estudio clínico, excepto si su médico determina que es necesario ajustar alguna dosis.

Todos los medicamentos pueden tener efectos secundarios. En los estudios realizados hasta la fecha, la ganaxolona ha sido generalmente bien tolerada. Se ha administrado ganaxolona a más de 1900 personas de entre 4 meses y 88 años de edad, y en algunos casos hasta durante cuatro años. Algunos de los efectos secundarios más habituales son somnolencia, mareo y fatiga.

Uno de los objetivos principales del estudio TrustCET (TrustTSC) es asegurarse de que los beneficios para la salud que ofrece la ganaxolona superan cualquier riesgo o inconveniente derivado de los efectos secundarios. Antes de ser parte del estudio, los participantes recibirán más detalles sobre los efectos secundarios que ya se conocen del tratamiento con ganaxolona gracias a estudios anteriores. Se recomienda que los participantes hablen con el médico del estudio acerca de los posibles efectos secundarios.

Durante el estudio, su salud y bienestar se vigilarán de cerca. Si tiene alguna duda en particular o cree que sufre algún efecto secundario, puede hablar con el equipo del estudio en cualquier momento.

En estudios anteriores se ha indicado que la ganaxolona podría reducir la cantidad de convulsiones asociadas al CET. El objetivo de este estudio es determinar si la ganaxolona es más eficaz para reducir las convulsiones que el placebo, y si el tratamiento con ganaxolona aporta otros beneficios a los pacientes que sufren CET. Marinus no garantiza ningún tipo de beneficio a los participantes de este estudio de investigación.

La mitad de los participantes de este estudio pertenecerán al grupo de control que recibirá el placebo y no se le administrará ganaxolona experimental. Pregunte a su médico si considera conveniente que usted participe en este estudio.

Los estudios clínicos son estudios de investigación que sirven para avanzar en la comprensión de una enfermedad y encontrar mejores formas de tratarla, como es el caso de las epilepsias genéticas. Los investigadores realizan estudios clínicos para determinar si un posible fármaco es seguro y eficaz.