Étude TRUST sur le traitement des crises épileptiques non maîtrisées attribuables à la sclérose tubéreuse de Bourneville
Souffrez-vous, vous-même ou l’un de vos proches, de crises convulsives non maîtrisées attribuables à un diagnostic de sclérose tubéreuse de Bourneville?
Si vous ou votre enfant avez reçu un diagnostic de sclérose tubéreuse de Bourneville (STB) et que votre régime de traitement actuel ne permet pas de maîtriser suffisamment les crises d’épilepsie, une étude clinique peut vous intéresser.
L’étude TrustTSC examine si un traitement par un médicament expérimental (ganaxolone) pourrait réduire la fréquence des crises d’épilepsie attribuables à la STB chez les enfants et les adultes.
À l’heure actuelle, le nombre de traitements approuvés spécifiquement pour les personnes atteintes de sclérose tubéreuse de Bourneville (STB) est limité. Les médicaments antiépileptiques prescrits dans le cadre d’une STB peuvent ne pas s’avérer efficaces pour tous les patients, peuvent cesser de fonctionner avec le temps ou doivent parfois être interrompus en raison d’effets secondaires.
À propos de la STB
La sclérose tubéreuse de Bourneville (STB) est une maladie génétique rare qui n’est sans doute pas héréditaire, mais qui peut être transmise par un parent à son enfant. La maladie atteint plus de 50 000 personnes aux États-Unis et environ un million dans le monde, et peut affecter chaque personne différemment avec des signes et symptômes allant de très légers à graves. Comme la STB affecte chaque personne différemment, il est impossible de prévoir comment la maladie peut se manifester ni quelles fonctions seront touchées.
La STB entraîne le développement de tumeurs qui peuvent toucher différents organes, comme le cerveau, la peau, les reins, le cœur, les yeux ou les poumons. Les crises d’épilepsie sont le symptôme neurologique le plus courant de la STB, mais ces crises peuvent se manifester différemment selon les patients. Par conséquent, il n’y a pas de traitement médicamenteux unique efficace pour tous les patients. La maîtrise des crises d’épilepsie est l’une des principales priorités pour les patients atteints de STB éprouvant ce type de symptôme. Tous les efforts possibles doivent être déployés pour réduire le nombre de crises par jour.
Environ 85 % des patients atteints de STB souffrent d’épilepsie. Pour deux tiers d’entre eux, les médicaments antiépileptiques existants ne sont pas suffisamment efficaces. Tout traitement qui réduit la fréquence, la durée ou l’intensité des crises peut améliorer la qualité de vie des patients et de leur famille.
Qu’est-ce que l’étude TrustTSC?
L’étude TrustTSC examine si le traitement par le médicament expérimental ganaxolone peut réduire la fréquence des crises associées à la STB chez les enfants et les adultes.
Le ganaxolone est un neurostéroïde qui se lie aux récepteurs GABAA dans le cerveau et qui pourrait atténuer l’activité des neurones surexcités et produire un effet stabilisateur. L’étude TrustTSC vise à déterminer si la ganaxolone pourrait être un traitement d’appoint efficace des crises d’épilepsie chez les enfants et les adultes atteints de STB.
TrustTSC est une étude mondiale de phase 3 à répartition aléatoire, à double insu et contrôlée par placebo portant sur le traitement par la ganaxolone des enfants et des adultes atteints de STB. L’étude consiste en une période de référence de 4 semaines définie comme les 28 premiers jours suivant la sélection (pour collecter les données sur les crises), suivie d’une phase de traitement à double insu de 16 semaines, puis soit d’une période de réduction graduelle de la dose de 2 semaines, soit d’une période d’essai croisé de 4 semaines pour les personnes admissibles souhaitant intégrer la phase ouverte à long terme.
Lors de la visite de sélection permettant de déterminer l’admissibilité d’après les critères d’inclusion/exclusion, vous serez interrogé sur vos antécédents de crises, notamment en ce qui a trait au type et à la fréquence des crises ainsi qu’aux jours sans crise. Après avoir satisfait aux critères d’admissibilité et achevé la période de référence de quatre semaines, les patients seront répartis aléatoirement pour recevoir la ganaxolone ou le placebo. Ni vous ni le personnel de l’étude ne saurez quel médicament vous recevrez. Pendant la durée de l’étude, les participants doivent continuer à suivre leur traitement antiépileptique en cours.
Suis-je admissible?
Les enfants et les adultes doivent satisfaire aux critères suivants
pour être admissibles à l’étude :
Diagnostic de STB clinique ou génétique (mutation TSC1 ou TSC2 confirmée par le médecin traitant)
1 à 65 ans
Maîtrise inadéquate des crises d’épilepsie
Antécédents d’au moins deux traitements par médicaments antiépileptiques
Pas de participation actuelle à d’autres études cliniques
Le médecin de l’étude fera passer aux candidats un examen de présélection et leur posera des questions sur leurs antécédents médicaux et leurs crises d’épilepsie afin de déterminer l’admissibilité. Il vous sera demandé de faire le suivi de vos crises ou de celles de votre enfant (y compris le type et le nombre de crises chaque jour, et les jours où vous ou votre enfant n’avez pas de crises) pendant quatre semaines.
Si vous avez besoin d’une aide financière pour vous rendre à une visite obligatoire de l’étude, le promoteur fournira des services de concierge ou remboursera les frais raisonnables de déplacement du patient et de son aidant.
La participation à l’étude TrustTSC est entièrement volontaire. Demandez à votre médecin si la participation à cette étude vous convient ou convient à votre enfant.
Recherche clinique
Les études de recherche clinique évaluent les médicaments expérimentaux pour déterminer s’ils sont sûrs et efficaces pour les patients avant d’être mis à la disposition du grand public. Les études sont soigneusement conçues et surveillées par des professionnels de la santé, la sécurité des participants étant une priorité.
Avant de s’inscrire à des études de recherche clinique, les participants lisent et signent un document de consentement éclairé, indiquant que les détails de l’étude leur ont été expliqués et que l’on a répondu à leurs questions. Ce document n’est pas un contrat; la participation à une étude de recherche clinique est entièrement volontaire et les participants peuvent quitter l’étude en tout temps et pour n’importe quel motif.
Foire aux questions
Les participants peuvent-ils prendre d’autres médicaments antiépileptiques et participer à cette étude?
Oui. Pour être admissibles, les participants doivent éprouver des crises inadéquatement maîtrisées et avoir reçu au moins deux traitements médicamenteux antiépileptiques antérieurs (bien qu’il y ait des exceptions pour les participants plus jeunes). L’étude TrustTSC autorise l’inclusion de participants prenant une vaste gamme de traitements concomitants, dont *EPIDIOLEX®/EPIDYOLEX.
*EPIDIOLEX/EPIDYOLEX est une marque commerciale de GW RESEARCH LIMITED.
Peut-on obtenir de l’aide pour les frais de transport?
Si vous avez besoin d’une aide financière pour vous rendre à une visite d’étude requise, le promoteur fournira des services de concierge ou remboursera les frais raisonnables de déplacement du patient et de son aidant.
Les participants peuvent-ils être suivis par leur médecin traitant?
Dans le cadre de cette étude, les participants seront suivis par le médecin qui mène l’étude clinique. Toutefois, les participants doivent continuer de consulter leur médecin traitant et celui-ci doit être informé de leur traitement et de leur état de santé tout au long de l’étude.
Ai-je la garantie de recevoir de la ganaxolone au cours de cet étude?
La répartition des participants entre le groupe recevant de la ganaxolone et le groupe recevant un placebo pendant la période de traitement est complètement aléatoire. La probabilité de recevoir de la ganaxolone est de 50 %. Au cours de la période de traitement, le médecin, le personnel, le promoteur de l’étude ainsi que les participants et leurs aidants n’ont pas connaissance du médicament administré (à l’insu). Après la période de traitement à double insu de 16 semaines, tous les participants pourront choisir de recevoir de la ganaxolone pendant la phase ouverte de l’étude. Pendant la phase ouverte, tous les participants recevront de la ganaxolone.
Qui peut participer à l’étude?
Les personnes âgées de 1 à 65 ans qui ont un diagnostic clinique ou génétique de TSB avec une maîtrise inadéquate des crises, et qui ont suivi au moins deux traitements antérieurs par un médicament antiépileptique peuvent être admissibles à l’étude. En outre, les participants à l’étude ne doivent pas participer à un autre essai clinique portant sur produit expérimental dans le cadre duquel ils auraient reçu un traitement dans les 30 jours précédant leur participation à l’étude TrustTSC.
Consultez clinicaltrials.gov ou EudraCT pour en savoir plus ou demandez à votre médecin si vous ou votre enfant pourriez participer à cette étude.
Que dois-je faire pour être considéré(e) en vue d’une participation à cette étude?
Avant leur inscription à l’étude, les participants pourront faire l’objet d’un examen de présélection au cours duquel le médecin de l’étude leur posera des questions sur leurs antécédents médicaux et en matière de crises afin de déterminer s’ils sont de bons candidats pour l’essai clinique. Il vous sera demandé de faire le suivi de vos crises ou de celles de votre enfant (y compris le type et le nombre de crises chaque jour, et les jours où vous ou votre enfant n’avez pas de crises) pendant quatre semaines.
Quelles sont les options de traitement offertes?
Les participants seront répartis au hasard dans les groupes d’essai recevant la ganaxolone ou le placebo (substance non active) en plus de leur traitement antiépileptique habituel. Le médicament sera administré sous forme de liquide buvable trois fois par jour et devra être pris avec de la nourriture. Tout autre traitement devra être pris sans variation de dose tout au long de l’étude clinique (sauf ajustement jugé nécessaire sur le plan médical par un médecin).
Y a-t-il des effets secondaires?
Tous les médicaments peuvent avoir des effets secondaires. La ganaxolone a été généralement bien tolérée dans les études cliniques à ce jour. Plus de 1 900 personnes âgées de 4 mois à 88 ans ont pris de la ganaxolone, certaines pendant quatre ans. Les effets secondaires les plus communs incluent de la somnolence, des étourdissements et de la fatigue.
L’un des principaux objectifs de l’étude TrustTSC consiste à s’assurer que les bienfaits pour la santé de la ganaxolone l’emportent sur les risques ou les inconvénients des effets secondaires. Avant d’inclus dans l’étude, les participants recevront de plus amples informations sur les effets secondaires connus d’un traitement par ganaxolone d’après les études antérieures. Les participants sont invités à discuter des effets secondaires éventuels avec le médecin de l’étude.
Tout au long des études, votre santé et votre bien-être seront étroitement surveillés. Si vous avez des préoccupations spécifiques ou si vous pensez ressentir un effet secondaire, vous pouvez en parler à l’équipe de l’étude à tout moment.
Est-ce que cela m’aidera ou aidera mon enfant?
Des études antérieures indiquent que la ganaxolone pourrait réduire l’intensité et la fréquence des crises d’épilepsie associées à la STB. Cette étude vise à déterminer si la ganaxolone est plus efficace pour réduire l’intensité et la fréquence des crises qu’un placebo, et s’il y a d’autres avantages associés au traitement par ganaxolone pour les patients atteints de STB. Marinus ne peut garantir de bienfaits pour les participants à cette étude.
La moitié des participants à l’étude feront partie du groupe témoin qui reçoit le placebo et ne recevront pas de ganaxolone expérimentale. Demandez à votre médecin si la participation à cette étude vous convient.
Qu’est-ce qu’une étude clinique?
Les études cliniques sont des travaux de recherche menés pour mieux comprendre les maladies et trouver de meilleures façons de traiter des maladies comme l’épilepsie génétique. Les chercheurs utilisent les études cliniques pour savoir si un médicament potentiel est sûr et efficace.
Lieux de l’étude
Les lieux de l’étude sont répertoriés sur le site ClinicalTrials.gov ainsi que ci-dessous.